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Serie di 6 pazienti con colestasi intraepatica episodica da mutazioni bialleliche di ATP8B1 trattati con odevixibat (per lo più durante una recidiva): la maggior parte ha avuto miglioramento clinico (prurito/QoL) e in alcuni una rapida riduzione degli acidi biliari. Il trattamento non è risultato preventivo rispetto a futuri episodi colestatici.
In questo trial di fase 3, pazienti con PBC e risposta inadeguata o intolleranza a UDCA sono stati randomizzati a seladelpar o placebo. Il trattamento ha determinato una significativa maggiore risposta biochimica (riduzione di ALP e normalizzazione della bilirubina) rispetto al placebo, con miglioramento del prurito e un profilo di sicurezza generalmente favorevole.
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